CRISPR in der Medizin nutzt die Genschere CRISPR/Cas9, um krankheitsverursachende Gene direkt zu korrigieren – und hat mit der Sichelzellkrankheit die ersten zugelassenen Gentherapien hervorgebracht.
Lange war die Vorstellung, eine Erbkrankheit an ihrer Wurzel zu heilen, reine Zukunftsmusik. Mit der Genschere CRISPR/Cas9 ist sie Realität geworden. Dieser Beitrag zeigt, wie CRISPR in der Medizin eingesetzt wird, welche Krankheiten im Fokus stehen und wo die Grenzen liegen.
Casgevy: die erste zugelassene CRISPR-Therapie
Ein Meilenstein war die Zulassung von Casgevy, der ersten CRISPR-basierten Therapie überhaupt. Sie wurde Ende 2023 in mehreren Ländern für die Sichelzellkrankheit und die Beta-Thalassämie freigegeben (Quelle: U.S. Food and Drug Administration, 2023). Damit war erstmals eine Behandlung zugelassen, die unmittelbar auf der Genschere beruht.
So funktioniert die Behandlung
Bei der Sichelzellkrankheit ist die Bildung des roten Blutfarbstoffs gestört. Das Prinzip von Casgevy: Den Patientinnen und Patienten werden Blutstammzellen entnommen, im Labor mit CRISPR bearbeitet und dann zurückgegeben. Die bearbeiteten Zellen bilden wieder einen funktionsfähigen Blutfarbstoff. Weil die Zellen ausserhalb des Körpers verändert werden, spricht man von einem «Ex-vivo»-Verfahren. Mehr zum Krankheitsbild erklärt der Beitrag zur personalisierten Medizin, in der solche massgeschneiderten Therapien eine zentrale Rolle spielen.
Welche Krankheiten kommen infrage?
Im Fokus stehen Krankheiten, die durch einen einzigen, gut bekannten Gendefekt verursacht werden. Solche «monogenen» Erkrankungen sind die idealen Ziele, weil klar ist, welches Gen korrigiert werden muss.
- Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie als erste zugelassene Anwendungen
- weitere Blut- und Stoffwechselerkrankungen in klinischer Prüfung
- bestimmte erbliche Augenerkrankungen in Studien
- perspektivisch einzelne erbliche Muskelerkrankungen
Chancen und offene Fragen
Die Hoffnung ist gross, doch es bleiben Hürden. Die Therapien sind technisch aufwendig und sehr teuer, was den breiten Zugang erschwert. Auch die Langzeitsicherheit muss über Jahre beobachtet werden, etwa wegen möglicher unbeabsichtigter Schnitte. In der Schweiz prüfen Behörden und Krankenversicherer im Rahmen des KVG sorgfältig, unter welchen Bedingungen solche Hochpreis-Therapien vergütet werden. Anders als bei Eingriffen in die Keimbahn betreffen diese Behandlungen nur die behandelte Person und werden nicht vererbt.
Häufige Fragen zur CRISPR-Medizin
Ist CRISPR-Medizin schon Alltag?
Noch nicht. Mit Casgevy gibt es erste zugelassene Therapien, doch sie betreffen wenige Krankheiten und sind aufwendig.
Werden die Veränderungen vererbt?
Nein. Die heutigen Therapien verändern Körperzellen der behandelten Person. Sie betreffen nicht die Keimbahn und werden nicht weitergegeben.
Warum sind die Therapien so teuer?
Die Behandlung ist hochindividuell: Zellen werden entnommen, im Labor bearbeitet und zurückgegeben. Dieser Aufwand treibt die Kosten.
Welche Krankheiten lassen sich behandeln?
Vor allem Erkrankungen mit einem einzelnen bekannten Gendefekt, etwa die Sichelzellkrankheit. Viele weitere werden derzeit in Studien geprüft.
Fazit
CRISPR hat die Medizin vom Versprechen in die Praxis gebracht: Mit Casgevy existiert eine erste zugelassene Gentherapie. Der Weg zur breiten Anwendung führt aber über Sicherheit, Kosten und faire Zugangsregeln – auch im Schweizer Gesundheitssystem.